Η PTC Therapeutics, Inc. ανακοίνωσε ότι η Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε τη δραστική ουσία σεπιαπτερίνη για τη θεραπεία παιδιών και ενηλίκων με φαινυλκετονουρία (PKU), μια σπάνια, κληρονομική μεταβολική νόσο. Η έγκριση καλύπτει όλες τις ηλικιακές ομάδες και τα επίπεδα σοβαρότητας της νόσου, προσφέροντας μια καινοτόμα λύση σε όσους ζουν με PKU.
Η απόφαση βασίστηκε σε σημαντικά ευρήματα της μελέτης Φάσης 3 APHENITY, η οποία απέδειξε την αποτελεσματικότητα της σεπιαπτερίνης τόσο στη μείωση των επιπέδων φαινυλαλανίνης όσο και στην ενδεχόμενη χαλάρωση των διατροφικών περιορισμών.
Η κυκλοφορία της σεπιαπτερίνης στην Ευρώπη ξεκινά στη Γερμανία τον Ιούλιο, ενώ αναμένεται και η απόφαση από τον FDA στις Ηνωμένες Πολιτείες. Η αξιολόγηση προχωρά επίσης σε Ιαπωνία και Βραζιλία.
Με αφορμή την Παγκόσμια Ημέρα Φαινυλκετονουρίας (28 Ιουνίου), η έγκριση αποκτά ιδιαίτερη σημασία, φέρνοντας ελπίδα σε περίπου 58.000 ασθενείς παγκοσμίως. Η σεπιαπτερίνη δρα ενισχύοντας τη δράση του ενζύμου που είναι υπεύθυνο για τη διάσπαση της φαινυλαλανίνης, συμβάλλοντας στη βελτίωση της ποιότητας ζωής των ασθενών.
Η PTC Therapeutics επιβεβαιώνει τη δέσμευσή της για παγκόσμια πρόσβαση σε καινοτόμες θεραπείες που ανταποκρίνονται σε ανεκπλήρωτες ιατρικές ανάγκες.
