Το ακριβότερο φάρμακο στον κόσμο είναι το Hemgenix. Κάθε δόση του φαρμάκου κοστολογείται στα 3,5 εκατ. δολάρια.
Πρόκειται για μία γονιδιακή θεραπεία για την αιμοφιλία Β, μία σπάνια γενετική ασθένεια που προκαλεί μειωμένη πήξη του αίματος. Η αιμοφιλία Β είναι πιο κοινή στους άντρες και ενώ είναι δύσκολο να υπολογιστεί πόσοι πάσχουν από αυτήν, εκτιμήσεις κάνουν λόγο για 8.000 άντρες στις ΗΠΑ.
Το Hemgenix εισέρχεται στο σώμα και παρέχει DNA για να στοχεύσει τα κύτταρα του συκωτιού. Η γενετική πληροφορία στη συνέχεια αναπαράγεται από τα κύτταρα, περιέχοντας οδηγίες για τον σχηματισμό μία πρωτεΐνης πήξης γνωστή ως Factor IX. Δύο μελέτες έχουν αποδείξει την αποτελεσματικότητα του φαρμάκου, με τους ασθενείς που εμφανίζουν ανεξέλεγκτη αιμορραγία να μειώνονται κατά 50%.
